Krótkie podsumowanie badania
Schorzenie
Celiakia
Lokalizacje badania
To globalne badanie, do którego planuje się włączyć około 140 osób z celiakią w około 14 krajach
Faza
Faza II. W tym przypadku badany lek jest podawany grupie osób w celu oceny, jak dobrze działa i w jakiej dawce, a także na ile jest bezpieczny w stosowaniu u osób z celiakią.
O badaniu
Celiakia to choroba o podłożu zapalnym. Spożycie przez osobę z celiakią czegokolwiek, co zawiera gluten*, spowoduje u niej silną reakcję układu odpornościowego organizmu, prowadzącą do uszkodzenia jelita cienkiego. W takim przypadku jelito cienkie nie jest w stanie prawidłowo wchłaniać składników odżywczych z pożywienia, co wywołuje różne objawy, takie jak ból brzucha, biegunka, anemia i zmęczenie. Jedynym obecnie dostępnym sposobem leczenia celiakii jest ścisłe przestrzeganie diety bezglutenowej. Niestety wiele osób z celiakią doświadcza objawów nawet, gdy próbują stosować dietę bezglutenową, ponieważ czasami nawet bardzo małe ilości glutenu mogą wywołać objawy.
Celem badania CEC-013/CEL jest sprawdzenie, czy badany lek (ZED1227) w połączeniu z dietą bezglutenową może złagodzić objawy spowodowane celiakią poprzez zmniejszenie uszkodzeń w jelicie cienkim.
Kto może wziąć udział?
Do udziału mogą zakwalifikować się osoby, które:
mają od 18 do 80 lat
mają potwierdzoną biopsją diagnozę celiakii od co najmniej 12 miesięcy
obecne objawy mimo pozostawania na diecie bezglutenowej od co najmniej 12 miesięcy
nie są w ciąży ani nie karmią piersią
Wszystkie wizyty związane z badaniem, testy i leki zostaną zapewnione bezpłatnie. Ponadto dostępny może być zwrot kosztów podróży.
Jakie są następne kroki, jeśli interesuje mnie udział w badaniu?
1. Proszę odpowiedzieć na pytania online, aby sprawdzić, czy to badanie może być opcją dla Pana/Pani.
2. Proszę przesłać swoje dane kontaktowe.
3. Proszę odpowiedzieć na kilka dodatkowych pytań podczas rozmowy przez telefon i uzyskać więcej informacji o badaniu.
4. Proszę potwierdzić swoje zainteresowanie i wybrany ośrodek badawczy.
5. Proszę porozmawiać z ośrodkiem badawczym o kolejnych krokach związanych z udziałem w badaniu.
Przed podjęciem decyzji, czy chce Pan/Pani wziąć udział w tym badaniu klinicznym, lekarz prowadzący badanie przekaże Panu/Pani informacje na temat badania i tego, co oznacza udział w nim (pisemnie i ustnie). Jednym z formularzy zawierających informacje o badaniu, dostarczane przez lekarza prowadzącego badanie, jest dokument świadomej zgody. Należy dokładnie zapoznać się z tym dokumentem. Ważne jest, aby przed podpisaniem formularza świadomej zgody zapytać lekarza prowadzącego badanie, jeśli coś jest niejasne lub jeśli masz jakiekolwiek pytania dotyczące badania.
Podejmując decyzję o udziale w badaniu, należy wziąć pod uwagę następujące kwestie:
- zgadza się Pan/Pani być ochotnikiem;
- rozumie Pan/Pani badanie, w tym wszystkie procedury badania, ryzyko i potencjalne skutki uboczne badanego leku;
- rozumie Pan/Pani, że może Pan/Pani wycofać się z badania w każdej chwili i z dowolnego powodu.
Badanie składa się z 3 okresów:
1. Okres przesiewowy: 4 tygodnie
- Lekarz prowadzący badanie oceni, czy kwalifikuje się Pan/Pani do dalszego udziału w badaniu. Będzie Pan/Pani mieć czas na zadanie wszelkich pytań.
- Przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury badania zostanie Pan/Pani poproszony(-a) o podpisanie dokumentu świadomej zgody.
- Będzie Pan/Pani przyjmować badany lek lub placebo w postaci kapsułek. Placebo wygląda jak badany lek, ale nie zawiera żadnej substancji czynnej. Placebo stosuje się w celu lepszej oceny działania badanego leku i jego bezpiecznego stosowania u osób z celiakią. 1 na 2 uczestników otrzyma badany lek. Faza badania z grupą kontrolną placebo jest uzasadniona, ponieważ nie jest dostępna żadna inna terapia poza dietą bezglutenową (GFD).
- Zostanie Pan/Pani poproszony(-a) o spożywanie kilka razy w tygodniu batonika zawierającego niską dawkę glutenu. Naśladuje to niezamierzoną ekspozycję na gluten, która może mieć miejsce w życiu codziennym. Nie oczekuje się, że tak niska ilość glutenu wywoła lub pogorszy jakiekolwiek objawy.
- Podczas wizyt w ramach badania lekarz prowadzący badanie przeprowadzi różne badania, aby ocenić, jak dobrze reaguje Pan/Pani na badany lek. Obejmie to endoskopię przewodu pokarmowego z pobraniem próbek biopsji, która zostanie wykonana dwukrotnie w trakcie badania. Wszystkie testy będą przeprowadzane niezależnie od tego, czy przyjmuje Pan/Pani badany lek, czy placebo.
- Ostatnia wizyta w ośrodku badawczym 4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku.
FAQ
Czym jest badanie kliniczne?
Badania kliniczne oceniają, czy lek, leczenie lub wyrób jest bezpieczny i skuteczny u ludzi. Badania kliniczne są badaniami naukowymi, w których testowane są leki eksperymentalne, aby upewnić się, że są one bezpieczne i skuteczne dla ludzi, którzy mogą ich potrzebować. Stanowią one jeden z najważniejszych kroków na drodze do udostępnienia pacjentom nowych metod leczenia.
Dlaczego badania kliniczne są ważne?
Badania kliniczne poszerzają wiedzę medyczną i zwiększają dostęp do potencjalnych leków dla osób cierpiących na różne choroby. Aby potencjalne leki mogły zostać udostępnione ogólnej populacji, muszą zostać przebadane w badaniach klinicznych. Aby badania kliniczne zakończyły się sukcesem, niezbędny jest udział ochotników. Przeciętnie może upłynąć nawet 8 lat, zanim badany lek zostanie udostępniony ogólnej populacji. Wszystkie badane terapie medyczne i leki są badane w badaniach klinicznych w celu zagwarantowania, że są bezpieczne i skuteczne.
Kto prowadzi badania kliniczne?
Badania kliniczne mogą być sponsorowane lub finansowane przez firmy farmaceutyczne, akademickie ośrodki medyczne, grupy wolontariuszy lub podmioty świadczące opiekę zdrowotną. Każde badanie kliniczne prowadzi główny badacz, którym jest lekarz. W badania kliniczne zaangażowany jest także zespół badawczy, który może obejmować lekarzy, personel pielęgniarski, pracowników społecznych oraz inny personel opieki zdrowotnej. Zanim badanie kliniczne może się rozpocząć, istnieją komisje organów odpowiedzialnych za badania, które nadzorują etyczne prowadzenie planowanego badania klinicznego. Zapewnia to przestrzeganie zasad etycznych i bezpieczeństwo podczas całego badania.
Jakie są fazy badania klinicznego?
Faza I
Pierwsze badanie na ludziach. Są to małe badania z udziałem 20–100 uczestników, głównie na zdrowych ochotnikach. Główne cele to zbadanie:
- bezpieczeństwa badanego leku
- jak badany lek jest wchłaniany przez organizm i jakie dawki należy stosować
- jak badany lek jest usuwany z organizmu
- potencjalnych skutków ubocznych
Faza II
Niewielkie badania z udziałem około 100–500 uczestników. Główne cele to zbadanie:
- bieżącego bezpieczeństwa
- czy badany lek działa na konkretną chorobę
- najlepszej dawki badanego leku
Faza III
Duże badania z udziałem około 500 lub więcej uczestników. Są to główne badania do ostatecznego zatwierdzenia przez organy ds. zdrowia. Główne cele to zbadanie:
- bezpieczeństwa i skutków ubocznych w większych populacjach
- czy badany lek działa na konkretną chorobę
- jak leczenie można porównać do istniejących terapii standardowych
Faza IV
Duże badania na pacjentach po zatwierdzeniu badanego leku przez organy regulacyjne do stosowania z przepisu lekarza (lub do użytku publicznego, jeśli nie jest to lek wydawany na receptę). Główne cele to zbadanie:
- skutków ubocznych podczas codziennego stosowania w populacji
- ryzyka i korzyści w dłuższym okresie czasu
Co oznacza udział w badaniu?
Przed wzięciem udziału w badaniu klinicznym zostanie Pan/Pani poproszony(-a) o przeczytanie i podpisanie dokumentu świadomej zgody, aby upewnić się, że:
- zgadza się Pan/Pani być ochotnikiem;
- rozumie Pan/Pani badanie, w tym wszystkie procedury badania, ryzyko i potencjalne skutki uboczne badanego leku;
- rozumie Pan/Pani, że może Pan/Pani wycofać się z badania w każdej chwili i z dowolnego powodu.
Podczas procesu wyrażania zgody będzie Pan/Pani mieć możliwość zadania personelowi ośrodka wszelkich pytań, które mogą się nasuwać. Udział w badaniu klinicznym wiąże się zazwyczaj z koniecznością wykonania testów, aby określić, że jest Pan/Pani odpowiednią osobą do badania. Jeśli się Pan/Pani zakwalifikuje, będzie Pan/Pani regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, aby otrzymać badany lek, poddać się badaniom lub procedurom oraz ocenić swoją chorobę. Personel badania będzie monitorował Pana/Pani postępy i samopoczucie.
Czy moje nawyki żywieniowe będą wymagały zmiany?
Uczestnicy badania powinni przestrzegać swoich zwykłych zasad diety bezglutenowej, w tym w restauracjach, w domach innych osób i u siebie w domu. Nie należy zmieniać nawyków żywieniowych w trakcie badania klinicznego. Ponadto uczestnicy badania zostaną poproszeni o prowadzenie dziennika elektronicznego przez cały czas trwania badania.
Czy badanie wymaga ekspozycji na gluten?
Tak, ekspozycja na gluten będzie monitorowana za pomocą batonika zawierającego niskie dawki glutenu, który należy spożywać kilka razy w tygodniu przez 15 tygodni. Wielu uczestników biorących udział w badaniu klinicznym nieświadomie zmienia swoją dietę w trakcie badania, ponieważ mogą oni częściej myśleć o diecie bezglutenowej ze względu na udział w badaniu. Aby to uwzględnić, badanie to obejmuje regularną ekspozycję na gluten w niskich dawkach, przeprowadzaną poprzez spożywanie batonika zawierającego gluten kilka razy w tygodniu przez cały czas trwania badania (15 tygodni). Naśladuje to niezamierzoną ekspozycję na gluten, która może mieć miejsce w życiu codziennym.