Kortfattad översikt av prövningen
Medicinskt tillstånd
Celiaki
Platserna för prövningen
Detta är en global prövning som förväntas rekrytera 138 personer med diagnosticerad celiaki i omkring 14 länder.
Fas
Fas II. I den här fasen ges prövningsläkemedlet till en grupp människor för att undersöka hur väl det fungerar och vid vilken dos det är som mest verksamt samt hur säkert det är att ta för människor med celiaki.
Information om prövningen
Celiaki är en inflammationssjukdom. När en person som lever med celiaki äter något som innehåller gluten* orsakar detta en stark reaktion i kroppens immunsystem, vilket leder till skador på tunntarmen. När detta händer kan näringsämnen från maten inte tas upp ordentligt, vilket orsakar olika symtom som buksmärtor, diarré, anemi och trötthet. Den enda befintliga behandlingen för celiaki är för närvarande en strikt glutenfri kosthållning. Tyvärr upplever många med celiaki symtom även när de försöker hålla sig till glutenfri kost eftersom även mycket små mängder gluten räcker för att trigga en reaktion.
Syftet med CEC-013/CEL-prövningen är att ta reda på om prövningsläkemedlet (ZED1227) i kombination med en glutenfri kosthållning kan lindra de symtom som orsakas av celiakin och minska skadorna i tunntarmen.
Vem får delta?
Du kan vara en lämplig deltagare om du:
är 18–80 år gammal
har en diagnos på celiaki som bekräftats genom biopsi för minst 12 månader sedan
har ätit glutenfri kost i minst 12 månader men fortfarande upplever symtom
inte är gravid eller ammar
Alla prövningsrelaterade besök, provtagningar och prövningsläkemedlet tillhandahålls utan kostnad. Dessutom kan det hända att du får reseersättning.
Vad händer härnäst om jag är intresserad av att medverka i prövningen?
1. Besvara onlinefrågorna för att ta reda på om du kan delta i prövningen
2. Ange din kontaktinformation
3. Besvara några ytterligare frågor under en telefonbedömning, där du också får veta mer om prövningen
4. Bekräfta om du vill delta och berätta vilket prövningscenter du vill besöka
5. Prata med prövningscenter om de följande stegen i din medverkan
Innan du bestämmer dig för om du vill medverka i den kliniska prövningen kommer prövningsläkaren att ge dig information om prövningen och vad det innebär att delta (skriftligt och muntligt). En del av den information du får av prövningsläkaren är ett formulär om informerat samtycke. Ta dig tid att noggrant läsa informationen i detta fomulär. Det är viktigt att du frågar din prövningsläkare om någonting är oklart eller om du har några frågor om prövningen innan du skriver på det informerade samtycket.
Tänk på följande när du bestämmer dig för om du vill delta i prövningen:
- Du deltar frivilligt.
- Du är införstådd med prövningens utformning, inklusive alla prövningsundersökningar, risker och potentiella komplikationer och biverkningar av prövningsläkemedlet.
- Du är införstådd med att du när som helst och av vilket skäl som helst kan dra dig ur prövningen.
Prövningen består av tre delar:
1. Screeningfasen: 4 veckor
- En prövningsläkare bedömer om du uppfyller kriterierna för att gå vidare och delta i prövningen. Du får tid att ställa alla eventuella frågor som du kan tänkas ha.
- Du kommer att ombes att skriva på ett dokument för informerat samtycke innan några prövningsundersökningar startar.
- Du kommer att ta en kapsel med prövningsläkemedlet eller placebo. Placebo ser ut precis som prövningsläkemedlet men innehåller ingen aktiv substans. Ett placebopreparat används för att göra en bättre bedömning av hur väl prövningsläkemedlet fungerar och hur säkert det är att använda för personer med celiaki. 1 deltagare av 2 kommer att få prövningsläkemedlet. Kontrollbehandlingen med placebo är berättigad eftersom det inte finns någon tillgänglig behandling förutom en glutenfri kosthållning.
- Flera gånger per vecka kommer du få äta en bar som innehåller en liten mängd gluten. Det motsvarar det ofrivilliga intag av gluten som man kan utsättas för i vardagen. Denna låga dos gluten förväntas inte trigga eller förvärra några symtom.
- Under dina prövningsbesök kommer prövningsläkaren att utföra olika tester för att bedöma hur väl du svarar på prövningsläkemedlet. Detta kommer att omfatta en gastrointestinal endoskopi med biopsiprovtagning som kommer att utföras två gånger under prövningen. Alla provtagningar sker oavsett om du får prövningsläkemedlet eller placebo.
- Ett sista besök på prövningscentret fyra veckor efter den sista dosen av prövningsläkemedlet.
Vanliga frågor
Vad är en klinisk prövning?
I kliniska prövningar utvärderas om ett läkemedel, en behandling eller medicinteknisk produkt är säker och effektiv för människor. Kliniska prövningar är vetenskapliga undersökningar där prövningsläkemedel testas för att se till att de är säkra och effektiva för de människor som kan tänkas behöva dem. De utgör ett av de viktigaste stegen i arbetet med att utveckla nya behandlingar.
Varför är klinisk forskning viktigt?
Klinisk forskning förbättrar den medicinska kunskapen och bidrar till utvecklingen av läkemedel för olika medicinska tillstånd. För att kunna göra läkemedel tillgängliga för allmänheten behöver de undersökas i kliniska prövningar. En förutsättning för att kunna genomföra kliniska prövningar är medverkan av frivilliga. I genomsnitt tar det upp till åtta år innan ett prövningsläkemedel når allmänheten. Alla behandlingar som baseras på prövningsläkemedel har varit föremål för kliniska prövningar för att se till att de är säkra och effektiva.
Vem står bakom kliniska prövningar?
Kliniska prövningar kan sponsras eller finansieras av läkemedelsföretag, akademiska sjukhus, frivilliggrupper eller vårdgivare. En klinisk prövning leds alltid av en huvudprövare, som är en läkare. Dessutom är forskningsteam knutna till de kliniska prövningarna. Dessa team kan bestå av läkare, sjuksköterskor, socialsekreterare och andra vårdyrken. Innan en klinisk prövning kan påbörjas behöver en prövningsmyndighet se över de etiska aspekterna av den planerade prövningen. Detta säkerställer att prövningen genomförs på ett etiskt säkert sätt.
Vilka faser ingår i klinisk forskning?
Fas I
Den första prövningen som utförs på människor. Det rör sig som små prövningar med 20–100 deltagare, huvudsakligen friska frivilliga. De huvudsakliga syftena är att undersöka följande:
- Säkerheten för prövningsläkemedlet.
- Hur prövningsläkemedlet tas upp av kroppen och vilken dos man bör använda.
- Hur prövningsläkemedlet förs ut ur kroppen.
- Potentiella komplikationer och biverkningar.
Fas II
Små prövningar med ungefär 100–500 deltagare. De huvudsakliga syftena är att undersöka följande:
- Fortlöpande säkerhet.
- Om prövningsläkemedlet är verksamt mot en viss sjukdom.
- Den bästa dosen av prövningsläkemedlet.
Fas III
Stora prövningar med cirka 500 deltagare eller mer. Detta är huvudprövningarna för slutgiltigt godkännande av hälsovårdsmyndigheter. De huvudsakliga syftena är att undersöka följande:
- Säkerhet, komplikationer och biverkningar i större populationer.
- Om prövningsläkemedlet är verksamt mot en viss sjukdom.
- Hur behandlingen står sig jämfört med befintliga standardbehandlingar.
Fas IV
Stora prövningar på patienter efter att prövningsläkemedlet har godkänts av tillsynsmyndigheter för förskrivning på recept (eller allmänt bruk om det rör sig om ett receptfritt läkemedel). De huvudsakliga syftena är att undersöka följande:
- Komplikationer och biverkningar i populationen vid daglig användning.
- Risker och nytta över en längre tidsperiod.
Vad innebär det att delta?
Innan du får medverka i en klinisk prövning blir du ombedd att läsa igenom och skriva under ett formulär för informerat samtycke för att säkerställa att du
- deltar frivilligt
- är införstådd med prövningens utformning, inklusive alla prövningsundersökningar, risker och potentiella komplikationer och biverkningar av prövningsläkemedlet
- är införstådd med att du när som helst och av vilket skäl som helst kan dra dig ur prövningen.
Under samtyckesprocessen får du möjlighet att ställa alla frågor du kan tänkas ha om prövningen till personalen på kliniken. När du ska delta i en klinisk prövning får du normalt lämna prover för att se om prövningen är lämplig för dig. Om du uppfyller kriterierna får du besöka prövningscentret regelbundet för att ta prövningsläkemedlet, genomgå provtagningar eller behandlingar eller andra procedurer samt för att utvärdera din sjukdom. Prövningspersonalen övervakar ditt välbefinnande och utvecklingen av ditt tillstånd.
Behöver jag ändra mina matvanor?
Prövningsdeltagarna ska sträva efter att upprätthålla sin normala glutenfria kosthållning, det vill säga att de kan äta på restaurang, hemma hos släkt och vänner och i hemmet. Kostvanorna ska inte ändras under den kliniska prövningens gång. Vidare ombeds prövningsdeltagarna att föra en elektronisk dagbok under hela prövningens förlopp.
Kräver prövningen att jag exponeras för gluten?
Ja, du kommer att utsättas för gluten på ett övervakat sätt genom att äta en bar med en liten mängd gluten flera gånger i veckan under 15 veckor. Många som deltar i en klinisk prövning ändrar oavsiktligt sina kostvanor under prövningen eftersom de kanske tänker mer på att upprätthålla sin glutenfria kosthållning under den tid som prövningen varar. För att väga upp för detta inkluderar prövningen en regelbunden exponering för låga doser gluten genom att deltagaren äter en bar som innehåller gluten flera gånger per vecka under hela prövningstiden (15 veckor). Det motsvarar det ofrivilliga intag av gluten som man kan utsättas för i vardagen.